Chemotherapie heeft als doel de kankercellen te elimineren. De meest ideale chemotherapie elimineert alle cellen van de tumor, zonder de omringende gezonde cellen aan te tasten. Op een zeer zeldzame uitzondering na bij erg specifieke tumoren, zijn dit soort middelen nog niet gevonden.
Omdat kankercellen in een rap tempo delen, wordt de chemotherapie op alle snel delende cellen gericht. Hierdoor vermindert na een kuur het aantal bloedcellen, krijgt men last van haaruitval, kan men zich misselijkheid voelen. Doordat de gezonde cellen in het beenmerg, de haarfollikels, het maagslijmvlies en dergelijke zich eerder herstellen dan kankercellen, geeft men, op het moment dat het gezonde weefsel is hersteld, weer een nieuwe kuur. Door dit een aantal malen te herhalen, wordt de tumor alsmaar kleiner.
Uit wetenschappelijk onderzoek is vast komen te staan dat de vooruitzichten van patienten met bepaalde kankervormen beter zijn, als de operatie gecombineerd wordt met chemotherapie, voor, na, of zowel ervoor als erna. Bijvoorbeeld bij borstkanker zal men minder ingrijpend opereren dan in het verleden, maar zo’n operatie wordt wel vaker dan voorheen met bestraling en chemotherapie gecombineerd.
Kankercellen ontwikkelen echter ook een resistentie tegen cytostatica. Om die reden begint men halverwege de jaren vijftig van de vorige eeuw met het combineren van diverse types chemotherapeutica tijdens één en dezelfde behandeling. Door kankercellen als het ware te bombarderen met middelen welke ieder op hun eigen wijze werken, heeft men meer kans dat deze allemaal wel voor één ervan gevoelig zijn.
Door een combinatie van middelen toe te dienen, is men dus in staat om de tumor harder treffen en het gezonde weefsel beter te sparen. Men combineert dan bijvoorbeeld een middel dat eventueel het zenuwstelsel schade toe zou kunnen brengen in een lage dosis met een middel dat voor het beenmerg schadelijk is. Medicamenten voor chemotherapie zijn te verdelen in klassieke cytostatica en overige middelen.